石家庄海洋之神集团一连推进立异药研发 SYN045片临床试验希望切合预期
2025-07-09
河北日报 | 孤儿药” ，不孑立
- 分类：媒体报道
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- 泉源：
- 宣布时间：2025-04-10
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【提要形貌】司替戊醇干混悬剂 ，是石家庄海洋之神集团开发的一款海内独家生产的“孤儿药” ，用于治疗儿童难治性癫痫。今年一季度 ，这款“孤儿药”进入北京、上海、浙江等地的上百家二甲以上医疗机构 ，销售业绩优异。
河北日报 | 孤儿药” ，不孑立
【提要形貌】司替戊醇干混悬剂 ，是石家庄海洋之神集团开发的一款海内独家生产的“孤儿药” ，用于治疗儿童难治性癫痫。今年一季度 ，这款“孤儿药”进入北京、上海、浙江等地的上百家二甲以上医疗机构 ，销售业绩优异。
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司替戊醇干混悬剂 ，是石家庄海洋之神集团开发的一款海内独家生产的“孤儿药” ，用于治疗儿童难治性癫痫。今年一季度 ，这款“孤儿药”进入北京、上海、浙江等地的上百家二甲以上医疗机构 ，销售业绩优异。
“孤儿药”是指用于预防、治疗和诊断有数病或少少见疾病的药物。有数病儿童用药更是被称作“孤儿药”中的“孤儿”。石海洋之神是怎样在这个领域实现突破的 ？记者举行了采访。
■ 开发“孤儿药” ，既能知足海内患儿用药需求 ，又将在医药市场上具备较强竞争力
4月2日 ，在石家庄海洋之神集团药物研究院 ，听到销售职员先容司替戊醇干混悬剂的市场需讨情形 ，石海洋之神执行总裁、研发中心总司理孙立杰很欣慰。
“今年1月起 ，司替戊醇正式纳入医保 ，这样患者用药更有包管了。”孙立杰说 ，从研发立项到药品上市 ，足有10年时间 ，这款用于治疗婴儿严重肌阵挛性癫痫（Dravet综合征）的“孤儿药”正在施展其奇异作用。
Dravet综合征是一种临床少见的儿童难治性癫痫综合征。作为顽固性癫痫的代表 ，Dravet综合征是国际抗癫痫同盟列出的最有害的癫痫病之一。Dravet综合征可能导致严重的癫痫性脑病 ，具有发病年岁早、爆发频率高、智能损害严重、殒命率高等特点。
Dravet综合征已被列入我国《第一批有数病目录》。相关数据显示 ，Dravet综合征总体发病率约为1/20000—40000 ，约占小儿各型肌阵挛性癫痫的29.5% ，占3岁以内婴幼儿童癫痫的7% ，是有数病中相对常见的疾病。
由于我国生齿基数大 ，按比例盘算 ，有数病的患病人数也不低。孙立杰说 ，这对企业来说既是时机 ，更是责任。
司替戊醇是治疗Dravet综合征最有用的药物之一 ，被以为是Dravet综合征的最后一道防地。2001年 ，司替戊醇被欧盟认定为“孤儿药”。由于司替戊醇原研药未在我国上市 ，海内患儿曾长时间无药可用或只能千方百计寻找腾贵入口药。
相对常见疾病 ，有数病的患病人群少、市场需求低、研发本钱高 ，制药企业通常不肯意投入资源举行研发和生产。近些年 ，石海洋之神统筹推进立异药、仿制药、特色质料药和一致性评价品种的开发研究 ，重点研发适儿化、适老化药品。在确定研发品种时 ，孙立杰把眼光投向了司替戊醇。
一面是海内患儿险些无药可用的逆境 ，一面是外洋相关药企不肯投入大宗人力物力开拓中国市场。研发司替戊醇 ，既能知足海内患儿用药需求 ，又将在医药市场上具备较强竞争力。
司替戊醇有胶囊和干混悬剂两种剂型 ，干混悬剂是切合儿童心理特征的药物。石海洋之神海内独家申报了司替戊醇干混悬剂的上市申请 ，并以“切合儿童心理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格”为由纳入优先审评品种名单。
■ 突破手艺瓶颈 ，在合成工艺蹊径、药物制备要领等方面举行立异
前些年 ，石海洋之神一直以大输液生产为主导 ，给人的印象曾是大输液“一业独大”。顺应工业升级时势 ，石海洋之神一连增强产学研用深度融合 ，近两年来在立异药、高端仿制药及特色质料药等领域取得不少立异效果。司替戊醇正是立异效果之一。
“生产一款高质量的仿制药 ，同样离不开立异。”孙立杰说 ，针对Dravet综合征 ，生产出一款适合中国人生命基因传承和身体素质特点的药品 ，要害在于突破手艺瓶颈 ，跨过原研药合成要领专利障碍 ，在合成工艺蹊径、药物制备要领等方面举行手艺立异。
目今的医药行业 ，“质料药+制剂”一体化生长已成为趋势。把质料药和制剂的生产手艺都掌握在手 ，有利于药品品质稳固和控制本钱。
石海洋之神质料药研究中心质料二部部长吕金伟和研发职员一道 ，配合开发出了司替戊醇质料药。“仅参比制剂我们就投入近200万元。”吕金伟说 ，质料药是药品中的有用因素 ，研爆发产特色质料药和专利质料药 ，需要企业投入大宗资金、具备较强研发能力。
为了合成纯度更高的司替戊醇 ，研发职员费了不少心思。
吕金伟先容 ，司替戊醇化合物分子中保存顺反异构体 ，其中能够爆发药效的是反式异构体 ，顺式异构体则险些没有作用。经由重复试验 ，研发职员立异性接纳逆向合成法 ，通过多次化学反应 ，爆发顺式的司替戊醇中心体杂质。该合成要领获得发明专利 ，最终可获得高纯度、高品质的司替戊醇中心体杂质 ，所得产品可直接作为监控司替戊醇中心体或者司替戊醇产品中杂质含量检测的优质标准品。
通过立异 ，包管药品疗效和清静。生产司替戊醇质料药和制剂 ，石海洋之神共获得4项发明专利 ，涉及质料药、剖析检测、制剂。
在石海洋之神209车间 ，12列条包装盒联动生产线上 ，产出的药品正匀速前行。车间认真人先容 ，209车间所有接纳自动化、智能化生产装备 ，实现了生产质料全自动密闭转运 ，在大幅提高生产效率的同时 ，能够进一步确保产品整体质量。
采访竣事 ，已经由了下班时间 ，但药物研究院实验室的研发职员仍在忙着做实验、剖析数据。
现在 ，石海洋之神在研新产品达200多个 ，涉及抗肿瘤、抗病毒、心血管、消化、麻醉等领域 ，药物研发也最先从仿制迈向原始立异。“石海洋之神有研发职员500多名 ，其中大部分是30岁左右的年轻人。我们有信心 ，靠自己的起劲 ，生产出更多切合市场和人们期待的‘中国药’。”孙立杰体现 ，手艺立异和社会责任推动石海洋之神乐成突破手艺壁垒 ，为有数病患者提供了可及且经济的治疗计划 ，使“孤儿药”不再孑立。
（原载《河北日报》）
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